Sočutna uporaba drog za bolnike z rakom

Kaj pomeni sočutna uporaba drog za bolnike z rakom? Pomisli na ta vprašanja:

Kaj se zgodi, če je raziskano le eno zdravljenje, ki bi vam lahko pomagalo, vendar ne izpolnjujete zahtev za vpis v klinični preskus? Kaj, če ste izpustili vse alternativne načine zdravljenja, razen obetavnega zdravljenja, ki ga FDA še ni odobrila? Ko se to zgodi, ima FDA rezervni načrt. To se imenuje izjema za sočutno uporabo ali razširjen dostop do preiskovalnih zdravil.

Kaj je pomen in namen "sočutne uporabe drog?"

Sočutna uporaba drog se nanaša na uporabo preiskovanega zdravila (eksperimentalnega zdravila) ali medicinskega pripomočka (ki ga FDA še ni odobrila) izven kliničnega preskušanja za zdravljenje, če ni na voljo alternativne zadovoljive obravnave. Pred odobritvijo organa za zdravila za uporabo v humani medicini ni mogoče prodati ali tržiti zdravila, ki se preiskuje, v Združenih državah.

Kaj je novo raziskovalno zdravilo (IND)? - Pregled kliničnih preskušanj in postopka odobritve FDA

Preden razpravlja o sočutni uporabi drog, lahko pomaga pri izdelavi varnostnih kopij in opisu postopka novega zdravila ali postopka, kot je bil razvit, in ga na koncu zavrne ali odobri postopek odobritve FDA, ki ga uporablja širša javnost. Za to razpravo bom postopek omejeval le na zdravila.

Prvi korak, ki ga raziskovalci uporabljajo pri vrednotenju možnih zdravil, vključujejo študije, ki niso povezani z ljudmi. Nova zdravila v tej nastavitvi testirajo na rakavih celicah, ki se gojijo v jedi v laboratoriju ali na drugih živalih, kot so miši. Kadar se šteje, da so te študije zadosti popolne, testiranje s človeka poteka skozi 3 faze kliničnih preskušanj. Klinične študije 1. faze se izvajajo za majhno število ljudi in so zasnovane tako, da odgovorijo na vprašanje: "Ali je zdravilo varno?" V naslednjem koraku so poskusi druge faze, ki so zasnovani tako, da odgovorijo na vprašanje: "Ali zdravljenje deluje?" Končna stopnja pred odobritvijo (ali zavrnitvijo) FDA je klinična preskušanja 3. faze, poskusi, uporabljeni za odgovor na vprašanje: "Ali zdravljenje deluje bolje kot standardno odobrena zdravljenja ali z manj neželenimi učinki?"

S tem scenarijem bi bila sočutna uporaba drog uporaba zdravila, ki je v eni od faz kliničnih študij pred odobritvijo FDA, ne pa kot udeleženka v enem od kliničnih preskušanj.

Kdaj se lahko nekdo kvalificira za sočutno uporabo drog (sočutna uporaba izvzetja)?

V idealnem primeru bi lahko bolniki z rakom, ki bi lahko imeli koristi od novega preiskovanega zdravila (IND), vključeni v aktivno klinično preskušanje, ki preučuje to zdravilo. To pomeni, da nekateri ljudje, ki lahko uživajo zdravilo, ki se preučuje, morda ne ustrezajo posebnim merilom za vpis v to klinično preskušanje zaradi razlogov, kot so starost, prejšnje zdravljenje, stanje učinkovitosti ali drugi pogoji, razen pogojev. V tem primeru je treba izpolniti dva merila:

• Ne sme biti zadovoljive alternativne terapije, ki je na voljo za diagnosticiranje, spremljanje ali zdravljenje resne bolezni, in
• Možno tveganje za osebo iz preiskovanega zdravila (ali postopka) ni večje od verjetnega tveganja sama bolezen.

Kaj je razširjen dostop do raziskovalnih zdravil?

Če berete dokumente FDA, se lahko sprašujete, kakšna je razlika med razširjenim dostopom in izjemo za sočutno uporabo ali če se uporabljajo izmenično. Odgovor je, da obstajajo 3 stopnje razširjenega dostopa, pri čemer se prvi nanaša na uporabo posameznika pacient. Ti nivoji vključujejo:

• Uporaba preiskovalnih zdravil za posamezne bolnike
• Populacije bolnikov v vmesni velikosti (do 100) in
• Večje skupine bolnikov (več kot 100)

Zahteve za individualni dostop do raziskovalnih zdravil za raka

Za individualni dostop morajo biti izpolnjene naslednje zahteve:

• Zdravilo (ali postopek) mora biti za diagnozo, spremljanje ali zdravljenje hude bolezni.
• Bolnik mora biti neustrezen za vsa stalna klinična preskušanja zdravila.
• FDA mora določiti, da izjema za sočutno uporabo ne bo vplivala na nobeno stopnjo tekočih kliničnih preskušanj zdravila.
• Ne sme biti zadovoljive alternative ali primerljivega zdravljenja za bolnika ali bolnik ne more prenašati teh alternativnih terapij.
• Bolnik mora imeti diagnozo raka, za katero je preiskovalna droga dokazala aktivnost. Z drugimi besedami, FDA mora določiti, da obstaja dovolj dokazov, da je zdravilo varno in učinkovito, da bi upravičilo njegovo uporabo za določenega bolnika.
• Bolnik mora običajno opraviti običajno zdravljenje, ki ni uspešno.
• Zdravilo je treba uporabljati za resne ali življenjsko nevarne razmere, pri katerih tveganje eksperimentalnega zdravljenja prevlada nad tveganjem, da zdravljenja ni. Z drugimi besedami, tveganje, vključno s smrtjo, eksperimentalnega zdravljenja se šteje za manj kot tveganje smrti zaradi bolezni brez zdravljenja.
• Pridobivanje zdravila vključuje aktivno udeležbo zdravnika in pacienta
• Zdravnik mora biti pripravljen obvladovati zdravilo in dokončati spremljanje zdravljenja
• Družba, ki je izdelala zdravilo, se mora strinjati, da bo zagotovila zdravilo (FDA ne more "prisiliti" podjetje, da zagotovi zdravilo.) Če podjetje zahteva plačilo za zdravilo, mora bolnik zagotoviti to plačilo.
• FDA bo po prejemu vloge sprejela odločitev o tem, ali dovoliti izjemo za sočutno uporabo ali ne. Pomembno je poudariti, da medtem ko to zveni kot težak proces, Od leta 2009 je FDA odobrila veliko večino, če so preučevali nove vloge za droge, ki jih je prejel.

Aplikacijski postopek za sočutno uporabo drog

Obstajajo dve vrsti aplikacij za sočutno uporabo. Tej vključujejo:

• Uporaba v sili - V izrednih razmerah se lahko zahteva po telefonu (ali druga hitra oblika sporočanja), uradnik FDA pa lahko pooblasti zdravnika, da začne zdravljenje. Zdravnik, ki se zdravi, mora v roku 15 dni od ustnega dovoljenja FDA za uporabo zdravila uporabiti pisno preiskavo za uporabo drog v skladu z ustnim dovoljenjem. (Če ni dovolj časa za pridobitev odobritve s strani preiskovalne komisije za pregled (IRB) v nastajajočem položaju, se zdravljenje lahko začne brez odobritve IRB, dokler zdravnik obvesti o IRB v 5 delovnih dneh.)
• Sočutna uporaba (Single Patient Access) - Če ni nevarnosti, ki bi lahko ogrozila življenje, mora zdravnik, ki se zdravi, zaključiti novo raziskavo o uporabi drog. Ko je ta vloga dostavljena FDA, ima FDA 30-dnevni rok, v katerem je mogoče pregledati vlogo in sprejeti odločitev o sprejetju ali zavrnitvi. Upoštevajte, da bo odločitev čim hitreje delila z zdravnikom, ki se zdravi večino časa.

(Ker se te informacije spreminjajo s časom, preverite vire FDA, navedene na dnu tega članka, za najnovejše informacije.)

Kaj morate vedeti kot bolnika

Obstaja več stvari, ki jih je treba upoštevati, če razmišljate o uporabi zdravila za preiskovanje. Tej vključujejo:

• Zdravilo (ali postopek) ima lahko resna tveganja.
• Ker zdravila (ali postopka) še ni odobrila FDA, ni znano, ali je preiskovano zdravilo boljše ali slabše od standardnega zdravila. Zdravila morda ne boste prejeli nobene dodatne koristi.
• Kratkoročni stranski učinki in dolgoročni stranski učinki zdravila še niso povsem znani.

Vaša zdravnikova odgovornost pri sočutni uporabi drog

Ko zaprosite za sočutno uporabo drog, bo vaš zdravnik onkolog (tisti, ki ga skrbite), ki bo odgovoren za uporabo, upravljanje in dokumentacijo o zdravljenju.

• Zdravnik, ki se zdravi, mora izpolniti vlogo, kot je opisano zgoraj.
• Zdravnik za zdravljenje bo odgovoren za predložitev protokola zdravljenja in dokazovanje FDA s poročilom o izidu zdravljenja, povzetku in morebitnih neželenih učinkih.
• Zdravnik za zdravljenje je odgovoren za pridobitev zdravila od proizvajalca / razvijalca in za obdelavo vseh preostalih zdravil po opravljenem zdravljenju.
• Zdravnik, ki se zdravi, se mora strinjati s spremljanjem bolnika med zdravljenjem, ob upoštevanju vseh smernic in odgovornosti, ko prevzame vlogo raziskovalca za tega bolnika.