Transplantacija matičnih celic za primarno mielofibrozo

Izbira optimalnega zdravljenja za primarno mielofibrozo je lahko zahtevna. Pogosto ni ene jasne izbire. Obstaja več zdravil za primarno mielofibrozo, toda le presaditev krvotvornih matičnih celic (imenovana tudi presaditev kostnega mozga) je kurativna.

Zakaj vsi ne dobijo transplantata?

Zdravilo zveni čudovito, zato se lahko sprašujete, zakaj vsi s primarno mielofibrozo ne prejmejo presadka. Gre za ravnovesje med tveganji in koristmi.

Zdravljenje primarne mielofibroze temelji na kategoriji tveganja na podlagi znakov in simptomov, ki jih doživljate. Če nimate simptomov ali imate simptome z boleznijo z nizkim tveganjem, je povprečno preživetje po diagnozi 15,4 leta. V tem primeru potencialni zapleti (akutna ali kronična bolezen presadka proti gostitelju in smrt), povezani s presaditvijo, prevladajo nad koristjo ozdravitve. Študije so pokazale, da je bilo petletno preživetje pri osebah z nizkim tveganjem ali tveganjem z vmesnim tveganjem manjše, če so opravili presaditev hematopoetskih matičnih celic. Vendar pa se je pri bolnikih s srednjo in visoko stopnjo tveganja petletno preživetje izboljšalo pri ljudeh, ki so prejeli presaditev, v primerjavi s tistimi, ki niso.

Če imate primarno-2 ali visoko rizično primarno mielofibrozo, je najprimernejše zdravljenje presaditev krvotvornih matičnih celic (HSCT). Ker starejša starost povečuje tveganje za zaplete, povezane s presaditvijo (pretežno zaradi bolezni presadka proti gostitelju), je bila HSCT v preteklosti rezervirana za ljudi s primarno mielofibrozo, mlajšo od 60 let. Ker je povprečna starost ljudi s primarno mielofibrozo pri diagnozi 67 to bistveno omejuje število ljudi s primarno mielofibrozo, ki so potencialni kandidati za to terapijo. Poleg tega je najprimernejši donor za HSCT soroden brat. Polni brat ali sestra (ista mati in oče kot prejemnik) imata možnost, da se ujemata, in tako še dodatno omeji število ljudi, ki se lahko zdravijo s to terapijo.

Prognoza po presaditvi

Trenutno od 40 do 60 odstotkov ljudi s primarno mielofibrozo, ki se presadijo, živi najmanj tri do štiri leta. Obstaja nekaj dokazov, ki kažejo na to, da je bila splenektomija (kirurška odstranitev vranice) pred presaditvijo povezana z izboljšanimi stopnjami preživetja, zlasti pri moških, vendar razlog za to ni povsem razumljiv. Poleg tega se zdi, da imajo ljudje, pri katerih se po policitemiji vera ali esencialni trombocitemiji razvije mielofibroza, boljšo stopnjo preživetja kot pri osebah s primarno mielofibrozo.

Kdo ne izpolnjuje pogojev?

Nekateri bolniki z visoko stopnjo tveganja niso kandidati za HSCT. To je v prvi vrsti odvisno od verjetnosti preživetja po HSCT.

Stvari, kot so čezmerno velika vranica (več kot osem centimetrov pod kletko) in več kot 20 transfuzij krvi pred presaditvijo (zlasti če imate oboje), so bile povezane s slabšim petletnim preživetjem po presaditvi.

Kaj, če niste upravičeni?

Torej, kaj je priporočljivo, če imate primarno mielofibrozo z visokim tveganjem, vendar niste upravičeni do HSCT ali če nimate donorja? Če imate simptome, kot so boleče povečanje vranice, utrujenost, bolečine v kosteh, nočno potenje itd., Je lahko koristno zdravljenje z ruksolitinibom.

Pokazalo se je, da ruksolitinib zmanjša simptome, zmanjša velikost vranice in izboljša anemijo pri ljudeh s primarno mielofibrozo. Druga možnost za HSCT je lahko vpis v klinično preskušanje. To bi vam omogočilo dostop do zdravil, ki se preučujejo kot možna terapija za primarno mielofibozo zgodaj.

Ni enostavno spoznati, da niste upravičeni do zdravila, vendar ne pozabite raziskati vseh možnosti.

Prihodnost presaditev kot zdravljenje

Z izboljšavami v zdravljenju okoli presaditve, kot je režim, ki se uporablja za pripravo kostnega mozga pred presaditvijo, in zdravil, ki se uporabljajo za preprečevanje bolezni presadka proti gostitelju, se opravi več transplantacij pri ljudeh, starejših od 60 let, in z alternativnimi darovalci (sorodniki ne ali se ujemajo z nepovezanimi donorji). Nekateri centri bodo presadili ljudi z mielofibrozo do 75. leta starosti.

Upamo, da bo HSCT s stalnimi izboljšavami na voljo več ljudem z mielofibrozo. Ker je primarna mielofibroza redko stanje, bo trajalo več let, preden bomo imeli jasno razumevanje vloge alternativnih darovalcev v HSCT za to motnjo.