Simptomi in zdravljenje juvenilne mielomonocitne levkemije

Kaj je juvenilna mielomonocitna levkemija (JMML) in kako se zdravi?

Juvenilna mielomonocitna levkemija (JMML) - definicija

Juvenilna mielomonocitna levkemija (JMML) je redka vrsta agresivnega krvnega raka, ki prizadene dojenčke in majhne otroke; predstavlja manj kot 1% levkemij v otroštvu. Povprečna starost otrok v diagnozi je stara 2 leti, pri otrocih, starejših od šestih let, pa so redki primeri. Pri fantih je več kot 2-krat pogostejša kot dekleta.

JMML so prav tako imenovali juvenilna kronična mielogena levkemija (JCML), juvenilna kronična granulocitna levkemija, kronična in subakutna mielomonocitna levkemija in infantilna monosomija 7.

Kako se to zgodi

JMML se pojavi, ko se spremembe (npr. Mutacije) kopičijo v DNA neke vrste matičnih celic v kostnem mozgu, ki običajno povzroči nastanek vrste celic, znane kot monocit. Spremembe povzročajo, da se prizadeta celica množi izven kontrole.

Ko se število teh nenormalnih celic poveča, začnejo prevzeti kostni mozeg. Sčasoma bodo vplivali na glavno delo kostnega mozga, ki je ustvarjanje rdečih krvnih celic, zdravih belih krvnih celic in trombocitov.

Dejavniki tveganja

Raziskovalci ne vedo, kaj povzroča spremembe DNK, ki vodijo do JMML, vendar nove študije kažejo, da se lahko podedujejo od staršev otroka.

Otroci z nevrofibromatozo tipa I in Noonan sindromom imajo povečano tveganje za razvoj JMML, pri čemer je do 14% otrok z diagnozo JMML, ki imajo Noonanov sindrom.

Znaki in simptomi JMML

Znaki in simptomi JMML so povezani s kopičenjem nenormalnih celic v kostnem mozgu in organih. Lahko vključujejo:

• Bleda koža
• Pogoste okužbe ali bolezni
• Nenormalna krvavitev
• Otekli trebuh, povezan z povečano vranico (splenomegalija) in povečanimi jetri
• Vročice
• Osip
• Zmanjšan apetit
• Kašelj
• Razvojne zamude

To so lahko tudi znaki in simptomi drugih rakavih bolezni. Če vas skrbi zdravje vašega otroka, je najbolje, da obiščete svojega zdravnika.

Diagnosticiranje JMML

Za diagnosticiranje JMML bodo zdravniki pregledali rezultate krvnih preiskav, kot tudi aspiracijo kostnega mozga in biopsijo. Nekatere ugotovitve bodo pokazale JMML:

• Povišano število belih krvnih celic, zlasti visoki monociti
• Nizko število rdečih krvnih celic (anemija)
• Nizko število trombocitov (trombocitopenija)
• Nenormalnosti v kromosomu 7

Pomanjkanje Philadelphia kromosoma bo pomagalo ugotoviti, da bolezen ni kronična mielogena levkemija (CML).

Poti bolezni

Obstajajo 3 nekoliko različni načini, na katere deluje ta vrsta levkemije. Pri prvem tipu je bolezen hitro progresivna. V drugi vrsti je prehodno obdobje, ko je otrok stabilen, čemur sledi hitro progresiven potek. V tretjem tipu se lahko otroci izboljšajo in ostanejo le rahlo simptomatični do 9 let, ko se bolezen hitro razvije brez zdravljenja.

Zdravljenje JMML

Primarno zdravljenje za JMML je presaditev matičnih celic, včasih pa se uporabljajo tudi zdravljenja.

Operacija

Vloga kirurgije pri zdravljenju JMML je sporna. En skupni študijski protokol (Otroška onkološka skupina - COG) priporoča splenektomijo (odstranitev vranice) vsem otrokom z boleznijo, ki imajo povečano vranico. Drugi glavni protokol zdravljenja z JMML (evropska delovna skupina za mielodisplastični sindrom v otroštvu - EWOG-MDS) prepušča zdravniku, da se odloči. Ni znano, ali dolgoročna korist tega postopka prevlada nad tveganji.

Kemoterapija

Na splošno ima JMML slab odziv na kemoterapijo. Purinethol (6-merkaptopurin) in Sotret (izotretinoin) sta zdravilo, ki se uporablja z majhnim uspehom. Zaradi omejenih koristi pri zdravljenju JMML kemoterapija ni standard.

Transplantacija matičnih celic

Alogenska presaditev matičnih celic je edino zdravljenje, ki lahko ponudi dolgoročno zdravilo za JMML. Raziskave so pokazale, da je podobna stopnja uspešnosti bodisi z ustreznimi darovalci matičnih celic družine bodisi z ustreznimi nepovezanimi darovalci.

Stopnja ponovitve bolezni po presaditvi matičnih celic za JMML je lahko med 30% in 50%, kar je zelo visoko. Relaps se pojavi v povprečju 3 ½ meseca po presaditvi in ​​skoraj vedno v enem letu. Vendar pa kljub tem odvratnim številkam bolniki z drugo presaditvijo matičnih celic pogosto dosežejo ozdravitev.

Kljub potrebi po agresivnem zdravljenju otroci z JMML bolje napredujejo z napredkom, kot je presaditev matičnih celic. V eni študiji je bilo ugotovljeno, da je 5-letna stopnja preživetja pri otrocih, ki so prejeli ustrezne matične celice družine, 55%, s 5-letno stopnjo preživetja 49% pri tistih, ki so imeli nepovezane darovalce, in to zdravljenje se ves čas izboljšuje..

Spodnja črta

Kot starš je eden najtežjih stvari, ki si ga lahko predstavljate, bolan otrok ali otrok. Ta vrsta bolezni lahko močno obremeni otroka, starše in brate in sestre. Morda se trudite, da svojim otrokom razložite zapleteno situacijo, ne da bi si lahko sami ovili glavo.

Izkoristite vse skupine podpore ali vire, ki jih ponuja vaš center za raka, kot tudi vaše ljubljene, prijatelje, družino in sosede. Medtem ko vi in ​​vaša družina doživljate širok razpon čustev in občutkov, je pomembno vedeti, da obstaja upanje za zdravljenje in da nekateri otroci z JMML vodijo zdravo in produktivno življenje.

• Deliti
• Flip
• E-naslov
• Besedilo

Ali je bila ta stran v pomoč? Hvala za povratne informacije! Kaj vas skrbi? Viri članka

• Chan, R., Cooper, T., Kratz, C., Weiss, B., in Loh, M. "Juvenilna mielomonocitna levkemija: poročilo z 2. mednarodnega simpozija JMML" Raziskave levkemije 2009. 355-362.
• Emanuel, P. “Juvenilna mielomonocitna levkemija in kronična mielomonocitna levkemija” Levkemija 12. junij 2008 1335-1342.
• Locatelli, F., Nollke, P., Zecca, M. et al. Hamtopoietična transplantacija matičnih celic (HSCT) pri otrocih z juvenilno mielomonocitno levkemijo (JMML): rezultati preskušanja EWOG-MDS / EBMT. Kri. 2005. 105(1):410-9
• Nacionalni inštitut za rak. Povzetki informacij o raku PDQ. Zdravstvena različica. Otroška akutna mieloidna levkemija / zdravljenje z drugimi mieloidnimi malignomi (PDQ®). Objavljeno na spletu 09/29/15.
• Niemeyer, C. in Kratz, C. "Juvenilna mielomonocitna levkemija" Trenutne možnosti zdravljenja v onkologiji 2003 4: 203-210.
• Yoshimi, A., Kojima, S., in Hirano, N. “Juvenilna mielomonocitna levkemija: Epidemiologija, etiopatogeneza, diagnostika in menedžment” Pediatrične droge 2010 2010 1:11-21.