Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov (MDS) t

Mielodisplastični sindrom ali MDS vključuje številne različne motnje, ki vplivajo na delovanje kostnega mozga. Za strjevanje kostnega mozga nastanejo nove rdeče krvne celice, bele celice in trombociti, zato lahko slaba funkcija kostnega mozga povzroči anemijo, nizko število celic in druge težave.

Glavni pomisleki v zvezi z MDS so: a) ti nizki štetji in vsi povezani problemi; in b) možnost, da se MDS razvije v rak - akutno mieloično levkemijo ali AML.

Različne vrste MDS se obravnavajo zelo različno. Vse terapije z MDS niso primerne za vsakega bolnika z MDS. Možnosti za zdravljenje MDS vključujejo podporno oskrbo, zdravljenje z nizko intenzivnostjo, terapijo visoke intenzivnosti in / ali klinična preskušanja.

Premisleki glede zdravljenja

Ko se s svojim zdravnikom pogovorite o svojem načrtu zdravljenja MDS, so lahko zelo pomembni tako imenovani dejavniki, povezani z bolnikom. Primeri dejavnikov, povezanih z bolnikom, vključujejo naslednje:

• Kako ste se spoznavali z vsakodnevnimi aktivnostmi pred diagnozo MDS
• Druga zdravstvena stanja imate
• Tvoja starost
• Finančni stroški različnih zdravljenj
• Katera tveganja zdravljenja so za vas sprejemljiva

Značilnosti vaše posebne oblike MDS so prav tako zelo pomembne. Primeri posebnih značilnosti in ugotovitev vključujejo naslednje:

• Oznake in rezultati genetskega testiranja kostnega mozga, ki pomagajo določiti možnosti, ki so vam na voljo, verjetnost, da bo vaša MDS napredovala do levkemije, in kakšne rezultate je mogoče pričakovati pri nekaterih terapijah.
• Kako vaš MDS vpliva na število zdravih celic v krvi, ki kroži
• Kako huda je vaša bolezen v smislu števila nezrelih '' blastnih '' celic v vašem mozgu

Vaši cilji za tisto, kar želite, da se izloči iz zdravljenja, so tudi dejavnik v načrtu. Primeri različnih ciljev zdravljenja vključujejo naslednje:

• Samo, da se počutiš bolje
• Omejite svojo potrebo po toliko transfuzij
• Izboljšajte anemijo, nevtropenijo in trombocitopenijo
• Doseči odpust
• Odpravite vašo MDS

Pazi in počakaj

Za bolnike, ki imajo MDS z majhnim tveganjem, kot je določeno z Mednarodnim sistemom za ocenjevanje napak ali IPSS in stabilno popolno krvno sliko (CBC), je včasih najboljši pristop k zdravljenju opazovanje in podpora, če je potrebno.

V tem primeru boste morali spremljati spremembe v vašem kostnem mozgu, ki lahko kažejo na napredovanje bolezni. Redni CBC, kot tudi aspirat kostnega mozga in biopsija, so lahko del spremljanja.

Podporna nega

Podporna oskrba se nanaša na terapije, ki se uporabljajo za zdravljenje in upravljanje MDS; ta zdravljenja lahko zelo izboljšajo stanje posameznika, vendar se ne ustavijo, ko dejansko napadajo celice, ki povzročajo MDS.

TransfuzijeČe se vaša krvna slika začne zmanjševati in se pojavijo simptomi, vam lahko koristi transfuzija rdečih krvnih celic ali trombocitov. Odločitev o transfuziji bo odvisna od drugih zdravstvenih stanj, ki jih imate, in od tega, kako se počutite.

Preobremenitev z železom in kelacijska terapijaČe boste vsak mesec potrebovali več transfuzij krvi, lahko pride do tveganja za razvoj stanja, ki se imenuje preobremenitev z železom. Visoke vsebnosti železa v transfuzijah rdečih krvnih celic lahko povzročijo povečanje zalog železa v vašem telesu. Tako visoke ravni železa lahko dejansko poškodujejo vaše organe.

Zdravniki lahko zdravijo in preprečujejo preobremenitev z železom zaradi več transfuzij z uporabo zdravil, ki jih imenujemo kelatorji železa, kar vključuje peroralno zdravljenje, deferasiroks (Exjade) ali infuzijo, imenovano deferoksamin mesilat (Desferal). Vadite smernice Nacionalne celovite mreže za raka ali NCCN, ponudite merila, ki jih zdravnik lahko uporabi za odločitev, ali potrebujete zdravljenje s kelato za železo.

Faktorji rastiNekateri ljudje z anemijo MDS lahko koristijo zdravila, ki prejemajo rastna zdravila, imenovana stimulativna sredstva za eritropoetin ali beljakovine (ESA). Primeri ESA vključujejo epoetin alfa (Eprex, Procrit ali Epogen) ali dolgotrajnejši darbepoetin alfa (Aranesp). Ta zdravila se dajejo kot injekcija v vaše maščobe (subkutana injekcija). Čeprav ta zdravila niso koristna za vse bolnike z MDS, lahko pomagajo preprečevati transfuzijo krvi pri nekaterih bolnikih.

Vaš zdravnik vam bo morda ponudil začetek zdravljenja s kolonijem, ki stimulira faktor, kot je G-CSF (Neupogen) ali GM-CSF (levkina), če se število vaših belih krvničk zaradi vaše MDS zniža. Dejavniki, ki spodbujajo kolonije, pomagajo spodbuditi telo, da proizvede več bolezni, ki se borijo proti belim krvničkam, imenovanim nevtrofilci. Če je število nevtrofilcev nizko, obstaja večje tveganje za nastanek nevarne okužbe. Bodite pozorni na znake okužbe ali zvišane telesne temperature in se čim prej obrnite na ponudnika zdravstvenih storitev, če vas to skrbi.

Zdravljenje z nizko intenzivnostjo

Terapija z nizko intenzivnostjo se nanaša na uporabo kemoterapije nizke intenzivnosti ali sredstev, znanih kot modifikatorji biološkega odziva. Ta zdravljenja se v glavnem zagotavljajo v ambulantnih okoljih, vendar pa nekateri od njih lahko zahtevajo podporno oskrbo ali občasno hospitalizacijo, na primer za zdravljenje posledične okužbe.

Epigenetska terapijaSkupina zdravil, imenovanih hipometilirna ali demetilirna sredstva, je najnovejše orožje v boju proti MDS.

Azacitidin (Vidaza) je odobril FDA za uporabo v vseh francosko-ameriško-britanskih (FAB) klasifikacijah in vseh rizičnih kategorijah MPSS. To zdravilo se običajno daje kot subkutana injekcija 7 dni zaporedoma, vsakih 28 dni vsaj 4-6 ciklov. Študije azacitidina so pokazale stopnjo odziva 60 odstotkov, pri čemer je približno 23 odstotkov doseglo delno ali popolno remisijo bolezni. Azacitidin pogosto povzroči začetni padec števila krvnih celic, ki se lahko po prvem ali dveh ciklusih ne okrepi.

Druga vrsta hipometilirnega sredstva, ki se uporablja v terapiji za MDS, je decitabin (Dacogen). Po strukturi je zelo podobna azacitidinu, prav tako pa je FDA odobrena za vse vrste MDS. Režim zdravljenja je bil na splošno povezan s toksičnimi učinki nizke intenzivnosti in zato velja tudi za zdravljenje z nizko intenzivnostjo.Decitabin se lahko daje intravensko ali subkutano. V eni študiji, v kateri so decitabin dajali intravensko 5 dni, je bila dosežena popolna remisija skoraj 40%. Proučujejo se nadomestni režimi odmerjanja.Imunosupresivna terapija in modifikatorji biološkega odzivaPri MDS se rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombociti ubijejo ali umrejo, dokler niso dovolj zreli, da se sprostijo iz kostnega mozga v krvni obtok. V nekaterih primerih so za to odgovorni limfociti (vrsta belih krvnih celic). Za te bolnike je lahko učinkovita uporaba terapije, ki vpliva na imunski sistem.

Sredstva z nizko intenzivnostjo (modifikatorji biološkega odziva), ki ne vključujejo kemoterapije, vključujejo anti-timocitni globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, fuzijski protein receptorja za faktor tumorske nekroze in analogi vitamina D. Vsi ti so pokazali vsaj nekatere v zgodnjih preskušanjih, vendar pa mnogi potrebujejo več kliničnih preskušanj, da bi razumeli učinkovitost pri različnih vrstah MDS.

Ljudje, ki imajo posebno vrsto MDS, imenovano 5q-sindrom, v katerem je genetska okvara v kromosomu 5, se lahko odzovejo na zdravilo, imenovano lenalidomid (Revlimid). Običajno se lenalidomid uporablja pri bolnikih z MDS z majhnim ali nizkim vmesnim tveganjem MPS, ki so odvisni od transfuzije rdečih krvnih celic. V študijah z lenalidomidom so mnogi bolniki imeli manjše potrebe po transfuziji - skoraj 70 odstotkov - vendar so še naprej imeli nizko število trombocitov in nevtrofilcev. Koristi zdravljenja MDS z večjim tveganjem ali podtipi, ki niso 5q-sindrom z lenalidomidom, se še proučujejo.

Terapija z visoko intenzivnostjo

KemoterapijaNekateri bolniki z večjim tveganjem MDS ali FAB tipi RAEB in RAEB-T se lahko zdravijo z intenzivno kemoterapijo. Namen te kemoterapije, enake vrste, ki se uporablja pri zdravljenju akutne mielogene levkemije (AML), je uničiti populacijo nenormalnih celic v kostnem mozgu, ki vodi do MDS.

Čeprav je lahko kemoterapija koristna pri nekaterih bolnikih z MDS, je pomembno upoštevati, da se starejši bolniki z drugimi zdravstvenimi stanji soočajo z dodatnimi tveganji. Potencialne koristi zdravljenja morajo prevladati nad tveganjem.

Trenutno potekajo raziskave za primerjavo rezultatov intenzivne kemoterapije z rezultati azacitidina ali decitabina.

Transplantacija matičnih celicBolniki z MPSS z visokim tveganjem lahko dosežejo ozdravitev bolezni z alogensko presaditvijo matičnih celic. Na žalost je zelo tvegana narava tega postopka omejevala njeno uporabo. V resnici ima lahko alogenska presaditev matičnih celic stopnjo smrtnosti, povezano z zdravljenjem, do 30%. Zato se to zdravljenje običajno uporablja le pri mlajših bolnikih, ki so v dobrem zdravstvenem stanju.

Trenutne študije raziskujejo vlogo ne-mieloablativnih tako imenovanih „mini“ presaditev pri starejših bolnikih z MDS. Medtem ko so te vrste presaditev tradicionalno veljale za manj učinkovite od standardnih presaditev, bi lahko zaradi njihove zmanjšane toksičnosti postali možnost za bolnike, ki bi sicer bili neupravičeni.

Povzetek:

Zaradi različnih vrst MDS in različnih vrst pacientov ni enotnega zdravljenja. Zato je pomembno, da pacienti MDS razpravljajo o vseh možnostih z zdravstveno ekipo in najdejo terapijo, ki jim bo zagotovila najboljše koristi z najmanj toksičnosti.

V teku so klinična preskušanja z novejšimi terapijami za MDS, zato ostanite z nami. Na primer, ruksolitinib (Jakafi) se preiskuje za zdravljenje bolnikov z MDS z majhnim ali srednje velikim tveganjem.