1. faza kliničnih preskušanj - cilji in testiranje

Klinična preskušanja prve faze so prva testiranja na ljudeh za testiranje zdravila. Glavni cilj teh preskušanj je ugotoviti, ali je zdravilo ali postopek varen. Pred kliničnimi preskušanji prve faze je bilo zdravilo obsežno raziskano na rakavih celicah v laboratoriju in / ali laboratorijskih živalih. Vloga kliničnih preskušanj prve faze pri raku pa se je v zadnjih letih izjemno spremenila, pri čemer je bil velik razlog za to projekt človeškega genoma. Medtem ko so bila v preteklosti ta preskušanja pogosto "zadnja jama", le z majhno verjetnostjo, da bi oseba imela koristi, so študije prve faze lahko odlična (in edina) možnost za podaljšanje življenja. Poleg tega, ker so bila mnoga zdravila, ki se preizkušajo v teh preskušanjih, skrbno zasnovana, da bi vplivala na specifične cilje pri napredovanju in širjenju raka, so ponavadi manj tvegani kot v preteklosti. Trenutno obstaja veliko ljudi, ki so preživeli rak zaradi obstoja teh poskusov.

Ne pozabite, da je namen kliničnih preskušanj najti terapije, ki delujejo bolje ali imajo manj neželenih učinkov kot zdravila, ki jih trenutno imamo na voljo. Vsa zdravila za zdravljenje raka so bila enkrat testirana kot del kliničnega preskušanja. V tem času so bili edini ljudje, ki so lahko uživali koristi teh zdravil, tisti, ki so bili v študiji kliničnega preskušanja.

Opredelitev in namen kliničnih preskušanj prve faze

Klinična preskušanja prve faze so bila izvedena, da se ugotovi, ali je eksperimentalno zdravilo ali zdravljenje je varno. Ko je zdravljenje testirano v laboratoriju ali na živalih, vstopi v klinično preskušanje prve faze, ki se opravi s človekom. Ta preskušanja običajno vključujejo le majhno število ljudi, da ugotovijo, ali je zdravilo ali zdravilo varno, in določijo najboljši odmerek zdravila in kako ga je treba dati (peroralno ali intravensko). Čeprav je glavni namen teh preskusov oceniti varnost, lahko ugotovijo, ali zdravljenje deluje za raka.

Druge faze kliničnih preskušanj

Obstajajo tri faze kliničnih preskušanj, ki jih je treba dokončati pred odobritvijo zdravila FDA. Če se pojavi zdravljenje varno na koncu kliničnega preskušanja prve faze lahko nato vstopi v klinično preskušanje druge faze, študijo, izvedeno, da se ugotovi, ali je zdravljenje učinkovito. Če se zdravilo ali zdravljenje šteje za varno v preskušanju 1. faze in učinkovito v preskušanju 2. faze, bo nato vstopilo v klinično preskušanje 3. faze. Klinična preskušanja 3. faze so veliko večja in se izvajajo, da bi ugotovili, ali zdravljenje ni samo varno in učinkovito, temveč tudi deluje bolje ali ima manj stranskih učinkov trenutno na voljo.

V zadnjem desetletju so se spremenile klinične študije prve faze

Poskusi prve faze in kaj lahko pričakujete, če ste vpisani v eno, so se v zadnjih nekaj letih bistveno spremenili.

Veliko novih zdravil, ki se testirajo v kliničnih preskušanjih prve faze leta 2018, je bilo skrbno zasnovano tako, da deluje na točno določeno pot pri rasti raka.

Ne samo, da je za zdravila, kot so ta, pogosto manj verjetno, da bi imeli večje neželene učinke kot tradicionalne kemoterapijske droge (čeprav lahko), vendar na podlagi zasnove obstaja bolj razumna možnost, da bodo naredili razliko za vaš raka. Konec koncev, če lahko zavirate določen korak, do katerega mora rak iti, da bi ga razdelili (in tako rasli in se razširili), obstaja razumna možnost, da se bo rak, za katerega se je izkazalo, da je odvisen od tega koraka, odzval.

V takih primerih bi lahko edina možnost za zdravljenje raka bila konvencionalna zdravila za kemoterapijo. Droge, kot so ciljno usmerjena zdravila, imajo pogosto več možnosti, da imajo rak na pregledu nekaj časa, in zdravila za imunoterapijo, vsaj za majhen odstotek ljudi, lahko povzročijo trajen odziv (dolgoročni odziv).

Z napredkom precizna medicinaVerjetno je, da bodo klinične študije prve faze še naprej zagotavljale več obetav za posameznike, ne pa da bodo samo poskusi, da se ugotovi, ali je zdravilo varno.

Primer (Larotrectinib)

Primer kliničnega preskušanja prve faze je primer ciljnega zdravljenja larotrectiniba, ki ga je odobrila FDA leta 2018. To zdravilo deluje tako, da zavira korak v rasti rakavih obolenj, ki imajo poseben genetski profil, namesto na katerem koli en specifičen rak (proučevali smo ljudi z več kot 17 vrstami raka, vključno z odraslimi in otroki). V kliničnih preskušanjih prve faze, ki so privedla do odobritve, so zdravilo dajali osebam z napredovalim rakom, ki niso imeli na voljo dodatnih možnosti (brez alternativ) ali pa so napredovale s temi možnostmi. Od tistih, ki so jih preučevali, se je 75 odstotkov ljudi odzvalo na zdravilo in mnogi so se odzvali, ko se je študijsko obdobje končalo po več kot 9 mesecih. Če bi bili ljudje zdravljeni s kemoterapijo (če bi bilo to celo možnost), bi večina bolnikov doživela napredek raka v 6 mesecih. Bilo je celo nekaj ljudi z metastatskim ali neoperativnim rakom, ki so imeli dovolj velik napredek tumorja, da je bilo potem mogoče opraviti kirurški poseg.

Misli pri obravnavi kliničnega preskušanja 1. faze

Obstaja nekaj razlogov, zaradi katerih lahko nekdo sodeluje v kliničnem preskušanju 1. faze. Eden od njih je upanje na pospeševanje raziskav, ki lahko pomagajo drugim z isto boleznijo v prihodnosti. Druga je upanje, da bo novo zdravilo ali postopek, ki še ni bil preizkušen na ljudeh, ponudil možnost preživetja, če druga zdravljenja ne uspejo. Edini način, da se napredek pri zdravljenju raka in kasnejše preživetje izvede, je sodelovanje bolnikov v kliničnih preskušanjih. Kljub temu klinična preskušanja niso za vsakogar.

Tveganja in koristi

Pomembno je, da razmislite o vseh tveganjih in koristih kliničnih preskušanj, če razmišljate o eni od teh študij. To je pogosto koristno, da zapišete tako prednosti in slabosti študije na list papirja, tako da lahko vidno stehtate svoje možnosti. Ni prave ali napačne izbire, samo izbira, ki je za vas najboljša.

Druge možnosti za prejemanje eksperimentalnih zdravil

Večinoma lahko uporabite eksperimentalno (preiskovalno) zdravilo, da sodelujete v kliničnem preskušanju. To ni vedno tako in nekateri ljudje so upravičeni do sočutne uporabe ali razširjenega dostopa do zdravil, ki jih FDA še ni odobrila. Če ne izpolnjujete pogojev za klinično preskušanje, vendar se zdi, da je preiskovano zdravilo obetavno za vašo posebno rakavo bolezen, si vzemite trenutek in spoznajte sočutno uporabo drog.

Spodnja črta

Klinična preskušanja prve faze so prve medicinske študije, v katerih se zdravilo ali postopek testira pri ljudeh. Medtem ko je to tradicionalno izzivanje anksioznosti in je vodilo v šale o tem, da je morski prašiček, je mogoče te prve študije obravnavati na različne načine. Z ene strani so lahko bolj tvegani. Navsezadnje je glavni namen teh preskusov ugotoviti, ali je zdravilo varno za ljudi (in tudi, da dobite idejo o najboljšem odmerku za uporabo).

Toda iz drugačnega zornega kota lahko klinično preskušanje prve faze ponudi več. Številna klinična preskušanja 3. faze primerjajo zdravila, ki so že bila obravnavana. Upanje je lahko, da bo zdravilo izboljšalo preživetje le za nekaj mesecev. V kliničnem preskušanju prve faze pa se preučuje novo zdravilo (in morda nova kategorija zdravil), ki lahko ali pa tudi ne pomaga, lahko pa pomaga več kot karkoli drugega. Primeri tega so bili v zadnjih letih pogosti. Ker ostane tesnoba vpletena v klinična preskušanja, si vzemite trenutek in spoznajte mite o kliničnih preskušanjih in kaj je dejstvo in fikcija.